In den vergangenen Jahren wurde viel an seltenen Erkrankungen geforscht und Wissenschaftler erzielten beachtliche Erfolge. Doch die Arbeit muss weitergehen: Denn die Versorgung von Patienten mit einer seltenen Erkrankung ist noch lange nicht gesichert.
Eine genetisch bedingte Erkrankung dauerhaft zu heilen – das ist die große Hoffnung, die mit Gentherapien verbunden wird. Sie unterliegen besonderen Qualitätsanforderungen, definiert vom Gemeinsamen Bundesausschuss, die das Risiko für Komplikationen senken sollen.
Gentherapien gehören weltweit zu den teuersten Medikamenten. Das Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz soll sicherstellen, dass der Preis dem Nutzen folgt. Gesundheitssystem und Gesellschaft werden in diesem Zuge aber vor Herausforderungen gestellt, die es jetzt zu diskutieren gilt.
Bisher gibt es keine verlässlichen Daten, wie viele Menschen in Deutschland von Seltenen Erkrankungen betroffen sind. Das Nationale Register für Seltene Erkrankungen, kurz NARSE, soll diese Lücke nun schließen. Damit kann es zu einem zentralen Anker für Forschungsinitiativen und Erfahrungsaustausch werden.
Die Myasthenia gravis ist eine neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die mit erheblichen Einschränkungen einhergeht. Eine bereits in der Krebsmedizin erfolgreich eingesetzte Behandlung, die CAR-T-Zell-Therapie, verspricht auch bei Myasthenia gravis Fortschritte.
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